«Генетическими ножницами» вылечили тяжелый иммунодефицит

С помощью «генетической операции» такими «ножницами» авторы смогли отредактировать геном клеток у больных с тяжелой формой иммунодефицита - хронического гранулематоза, вызванного генетическими поломками. Эта болезнь практически не поддается лечению, и человек вынужден всю жизнь принимать антибиотики. Но главная опасность для таких больных – жизнеугрожающие инфекции.

Болезнь вызывает дефект в белке NOX2, который является одним из основных агентов иммунной системы.

В своем исследовании авторы взяли стволовые клетки крови у пациентов с гранулематозом и восстановили функцию генов в NOX2. Затем эти клетки имплантировали в организм мышей с нарушенным иммунитетом. После имплантации клетки прожили в организме грызунов пять месяцев, и за это время работа иммунной системы у животных восстановилась. Это говорит о том, что метод работает, утверждают авторы. Хотя и добавляют, что все эти манипуляции связаны с большими рисками. Поэтому в клинической практике метод на основе CRISPR-Cas9 системы появится еще не скоро. Не раньше, чем через 10-15 лет.

О своем исследовании авторы сообщают в свежем выпуске престижного научного журнала Science Translational Medicine.

Напомним, что метод «генетических ножниц» разработали несколько лет назад. В основе работы CRISPR/Cas9-системы лежит белок Cas9, разрезающий двуцепочечную цепь ДНК клетки, чтобы туда можно было вставить нужный отрезок. С помощью РНК-гидов, коротких направляющих последовательностей РНК, можно показывать Cas9 место, где необходимо выполнить разрез.

Применяют CRISPR/Cas9 систему пока лишь в лабораторных научных экспериментах. До клиники тут еще далеко.

Вот несколько примеров использования CRISPR/Cas9 системы в экспериментах.

Большая международная группа ученых из США, Великобритании и Японии разработала с помощью редактирования генома на основе CRISPR/Cas9 метод лечения смертельного заболевания - серповидноклеточной анемии. О своем достижении ученые сообщаютв научном журнале Nature Medicine.

А биоинженеры из Медицинского центра Седарс-Синай (США) также на основе CRISPR/Cas9 системы исправили поврежденные гены у крыс с пигментным ретинитом – опасным наследственным заболеванием, которое приводит к слепоте. О результатах своих исследований авторы сообщают в Molecular Therapy.

Американским биоинженерам удалось отредактировать геном стволовых клеток уже не у мышей с пигментным ретинитоы, а у людей – у группы добровольцев, и болезнь, к счастью, отступила. О результатах своей работы авторы сообщают в Scientific Reports.