Вот и пришло время подводить итоги достижений биомедицинской науки. Несколько иностранных научных журналов уже опубликовали свои идеи по этому поводу. Поэтому Infox решил выбрать самые значимые и интересные, с нашей сточки зрения. Безусловно, среди сотен тысяч исследований, претендовать на полный перечень самых основных, просто, невозможно. Но вот приведем, хотя бы, несколько примеров, которые задают некий тренд.
1. Конечно, нельзя не упомянуть о технологии редактирования генома с помощью CRISPR/Cas9 системы – куда же теперь без нее.
Метод, который стали называть «генетическими ножницами», разработали несколько лет назад. В основе работы CRISPR/Cas9-системы лежит белок Cas9, разрезающий двуцепочечную цепь ДНК клетки, чтобы туда можно было вставить нужный отрезок. С помощью РНК-гидов, коротких направляющих последовательностей РНК, можно показывать Cas9 место, где необходимо выполнить разрез.
Применяют CRISPR/Cas9 систему пока лишь в лабораторных научных экспериментах. До клиники тут еще далеко.
В 2015 году первые такие исследования начал проводить молодой китайский молекулярный биолог Цзыньцзю Хуан (Junjiu Huang) из Университета Сунь Ятсена в Гуанчжоу и его коллеги. Редактировали они систему кроветворения эмбрионов с бета-талассемией (как утверждают ученные, только тех эмбрионов, которые не подходили для процедуры ЭКО). Тогда эти исследования произвели настоящий фурор. Правда, много критики вызвала этическая сторона эксперимента.
Но сама идея спровоцировала настоящий бум исследований.
Вот несколько примеров использования CRISPR/Cas9 системы, о которых в этом году писал Infox.ru.
Большая международная группа ученых из США, Великобритании и Японии разработала с помощью редактирования генома на основе CRISPR/Cas9 метод лечения смертельного заболевания - серповидноклеточной анемии. О своем достижении ученые сообщают в научном журнале Nature Medicine.
А биоинженеры из Медицинского центра Седарс-Синай (США) также на основе CRISPR/Cas9 системы исправили поврежденные гены у крыс с пигментным ретинитом – опасным наследственным заболеванием, которое приводит к слепоте. О результатах своих исследований авторы сообщают в Molecular Therapy.
Американским биоинженерам удалось отредактировать геном стволовых клеток уже не у мышей с пигментным ретинитоы, а у людей – у группы добровольцев, и болезнь, к счастью, отступила. О результатах своей работы авторы сообщают в Scientific Reports.
2. На вотором месте - ребенок от трех родителей, который родился в Мексике.
В качестве основных мамы и папы выступила пара из Иордании. Операция проводилась американскими специалистами на территории Мексики, поскольку законодательство этой страны не запрещает подобного рода манипуляции. Родившийся ребенок оказался здоровым, крепким и симпатичным малышом.
Эта методика, одобренная в прошлом году пока в единственной стране мира - в Великобритании, - направлена на то, чтобы избавить будущего ребенка от наследственных заболеваний, связанных с дефектами мтДНК (митохондриальной ДНК) у мамы. Суть этой методики в том, что создается «химерная» яйцеклетка: берется ядро без дефектов ДНК от одной женщины, цитоплазма с митохондриями без дефектов уже в мтДНК – от другой. А потом эта яйцеклетка оплодотворяется сперматозоидом «в пробирке». Отсюда – две мамы, один папа. Затем уже оплодотворенная яйцеклетка подсаживается в матку женщины, как при обычном ЭКО.
3. На третье место мы решили поставить конек японских биоинженеров, которые впереди всех по манипуляциям со стволовыми клетками и по выращиванию частей человеческого глаза.
В своем нынешнем исследовании японские ученые использовали человеческие индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (клетки, имеющие возможность превращения в клетки практически любых органов и тканей) для выращивания эпителия роговицы и самой роговицы. Затем вырастили сетчатку. Причем, клетки как сетчатки, так и роговицы заняли определенное положение – они образовали четыре слоя. По сути, получился настоящий человеческий глаз.
О результатах ученые сообщают в журнале Nature.
4. Очень важным стало выращивание человеческих бета-клеток, производящих инсулин в поджелудочной железе.
Ученые взяли немного клеток кожи у новорожденных младенцев и с помощью определенных технологий, которые уже известны, превратили их в плюрипотентные стволовые клетки.
Затем с помощью определенных транскрипционных факторов (эта технология также уже известна) они заставили эти клетки развиваться по определенному пути и получили из них бета-клетки поджелудочной железы.
Пока это, правда, все эксперимент. До клинической практики лечения сахарного диабета таким методом должно пройти еще лет 10-15, говорят специалисты.
5. Отдельно хотелось бы рассказать про достижения российских кардиологов и кардиохирургов.
Совсем недавно кардиохирурги из Центра сердечно-сосудистой хирургии Бакулева начали проводить уникальные операции: с помощью лазера и стволовых клеток они спасают жизнь пациентам с тяжелой формой ишемической болезни сердца (ИБС), когда не помогает ни стентирование, ни аортокоронарное шунтирование. Сосуды в этом случае очень тоненькие и изветвлены настолько, что восстановить по ним кровоток с помощью традиционных хирургических методов просто невозможно.
«Сегодня ИБС, которая может привести к развитию инфаркта миокарда, лечится очень хорошо двумя методами. В случае острого возникновения однососудистого поражения ставится стент. В результате восстанавливается кровоток. И человек вообще забывает о том, что у него были какие-то проблемы со здоровьем. Если же у пациента многососудистое поражение и еще несколько показаний, тогда делается аортокоронарное шунтирование. Но у достаточно большой группы пациентов (всего это 25-30%), когда сосуды настолько сильно поражены, нельзя выполнить ни стентирование, ни аортокоронарное шунтирование. Уже 20 лет назад мы стали думать над тем, как можно помочь таким больным», - говорит Лео Бокерия.
Выход из ситуации придумали следующий: с помощью мощнейшего прибора – российской разработки «Кардиолазера» (он был создан в 1997 году) делаются отверстия в сердце, а затем туда вводятся мезенхимальные стволовые клетки, взятые из костного мозга самого пациента.
«С 1997 года «Кардиолазер» применяется в нашем центре. Когда мы подвели итоги, то оказалось, что через 10 лет примерно 94 % наших пациентов живы и чувствуют себя хорошо. И в это же время мы стали применять стволовые клетки, вводили их через артерию. Больше 1000 больных пролечены стволовыми клетками на сегодняшний день. И затем появилась идея совместить эти два метода. Возникла гипотеза синергизма лазера и стволовых клеток», - рассказывает Лео Бокерия.
Сейчас это уже не абстрактная гипотеза, а реальная клиническая практика.
«Мы запускаем процесс образования новых сосудов - неоангиогенез. На первом этапе стволовые клетки активируют процессы неоангиогенеза, и сам лазер вызывает специфическое воспаление, которое этому способствует. В результате формируется новая сеть питания миокарда», - говорит Лео Бокерия.
Другой метод, разработанные российскими кардиологами - искусственный желудочек «Спутник», созданный в Зеленограде, который заменяет целое сердце – по сути это аналог операции по трансплантации сердца при тяжелейших формах сердечной недостаточности. Этот прибор может применяться в то время, пока пациент ждет очередь на трансплантацию сердца.
