Американским биоинженерам удалось разработать метод генной терапии для лечения тяжелого заболевания, приводящего к слепоте - наследственной оптической нейропатии Лебера.
Эксперимент на мышах показал, что такая терапии является эффективной. В ближайшем будущем авторы надеются приступить к клиническим испытаниям нового метода.
Известно, что причиной развития этой болезни является мутация, возникающая в митохондриальном геноме. Напомним, что митохондрии — энергетические станции клеток, особенностью которых является наличие собственного генома. Чаще всего у больных с наследственной оптической нейропатией Лебера повреждается ген ND4. Заболевание обычно дебютирует в юношеском возрасте и сопровождается быстрой потерей остроты зрения, связанной с разрушением нейронов сетчатки.
Как объясняет ведущий автор исследования профессор Джон Гай (John Guy) из Медицинской школы Миллера при Университете Майами, сложность лечения наследственной оптической нейропатиии Лебера состоит в том, что до настоящего времени не было способов введения нужных ДНК взамен поврежденных в митохондриальный геном.
Этим вопросом ученые и решили заняться.
В своих экспериментах они использовали группу мышей с поврежденным геном ND4. У этих животных развивалась атрофия зрительного нерва, разрушались нервные клетки сетчатки, зрение стремительно ухудшалось.
Чтобы ввести в глаз больным мышам копию нормального гена ND4, ученые использовали модифицированный аденоассоциированный вирус – это и стало ключом к решению задачи. Как оказалось, такой способ доставки является наиболее эффективным при внедрении в митохондриальный геном.
Это помогло существенно улучшить зрение грызунов. Что важно, введение модифицированного вируса здоровым мышам не вызывало каких-либо побочных эффектов.
Ученые отмечают, что результаты исследования превзошли их ожидания - генная терапия оказалась способна не только предотвратить развитие слепоты, но и помогла восстановить практически полностью утраченное мышами зрение. В ближайшее время, добавляют авторы, они планируют приступить уже к клиническим испытаниям этого метода с участием пациентов, страдающих наследственной оптической нейропатией Лебера.
Статья с результатами этого исследования опубликована в последнем номере журнала Proceedings of the National Academy of Sciences.
