Отоларингологи из детской больницы в Бостоне провели исследование, которое показало, что генная терапия позволяет справиться с глухотой, вызванной генетическими нарушениями.
Как говорят авторы, существует, по крайней мере, 70 генетических мутаций, которые вызывают у одного из тысячи человек глухоту. По мнению ученых, генная терапия должна стать основой для разработки методов лечения людей, которые потеряли слух из-за генетических нарушений.
Как объясняют авторы, особенно важную роль в слуховом восприятии играет ген TMC1. Он кодирует белки, которые переводят звуковые волны в электрические сигналы, которые уже воспринимает мозг. При врожденной глухоте поврежден обычно именно этот ген. Поэтому авторы и решили у глухих мышей этот ген удалить и заменить его на новый – неповрежденный.
Для этого они использовали генетически модифицированный адено-ассоциированный вирус AAV1. С его помощью они доставили нормально функционирующий ген ТМС1 во внутреннее ухо животных, где он заменил поврежденный ген.
«Наша стратегия заключалась в следующем: мы использовали модифицированный вирусный вектор – из него мы удаляли опасные вирусные гены, поэтому он стал безвредным. А вместо этих генов мы вставили в его геном нужную последовательность ДНК для нормальной работы гена ТМС1», - рассказывает ведущий автор исследования Джефф Холт (Jeff Holt).
В своем исследовании Холт и его коллеги использовали две группы глухих мышей: одна группа воспроизводила доминантную, а другая – рецессивную мутацию ТМС1 у людей.
«Наш эксперимент показал, что мы можем с помощью модифицированного вируса, доставляющего нужный ген, восстановить слух у одной и у другой группы животных», - говорит Холт.
Правда, ученым необходимо было еще доказать, что мыши после такой терапии, действительно, могли слышать. Для этого они провели следующий эксперимент: они поместили животных в контейнеры с динамиками и включили громкий звук.
«Когда мы внезапно включили громкий звук, глухие мыши никак на это не отреагировали, а вот животные после генной терапии резко подпрыгнули от неожиданности, как и должны были поступить нормальные мыши», - рассказывает Холт.
«Мы считаем, что методы на основе генной терапии позволят добиться того, что можно будет справляться со всеми случаями глухоты у людей, вызванной генетическими нарушениями», - добавляют авторы.
