28 февраля во всем мире отмечается Международный день редких заболеваний.
Редкие заболевания характеризуются целым рядом схожих проблем: они сложно диагностируются, пациенту зачастую не хватает информации о современных возможностях лечения его болезни и об оказывающих поддержку организациях; организаторы здравоохранения не имеют достаточной информации о реальной частоте заболевания и не всегда могут правильно оценить потребности в средствах для его лечения.
Согласно Всемирной организации здравоохранения, под определение редкое, или «орфанное», заболевание попадает более 5000 заболеваний.
Одним из редких заболеваний, претендующих на статус орфанного в РФ, является медуллярный рак щитовидной железы. Частота данного заболевания составляет 3-5% от всех случаев рака щитовидной железы и 10 случаев на 100 тыс. населения. В 2011 году в России насчитывалось 1964 пациентов с медуллярным раком щитовидной железы (расчетная цифра от числа заболевших раком щитовидной железы).
Для расширения знаний медицинского сообщества об этом редком заболевании была проведена скрининговая научная программа «Эпидемиология, диагностика и лечение медуллярного рака щитовидной железы в 2006-2010 годах», научным координатором которой выступил И.В. Решетов, член- корр. РАМН, д.м.н, профессор, руководитель отделения микрохирургии МНИОИ им. П. А. Герцена. Данная программа проводилась при поддержке компании «АстраЗенека». Результаты исследования позволили составить портрет пациента с медуллярным раком щитовидной железы в России, оценить ситуацию с диагностикой и лечением данного заболевания в России.
К сожалению, возможности диагностики и терапии медуллярного рака щитовидной железы ограничены и незначительно изменились за десятилетия; особенно актуален поиск эффективных возможностей лечения неоперабельных распространенных форм данного типа рака.
До сегодняшнего дня существующие опции терапии распространенного медуллярного рака щитовидной железы были ограничены цитотоксической химиотерапией и лучевой терапией. Большие возможности эффективной и безопасной терапии открывают таргетные препараты, направленно действующие на белки, участвующие в канцерогенезе и способности опухоли к прогрессии и метастазированию.
Осенью 2013 года в РФ был зарегистрирован мультикиназный ингибитор, разработанный биофармацевтической компанией «АстраЗенека», - первый и единственный препарат в России, одобренный для лечения больных медуллярным раком щитовидной железы на поздних стадиях.
Основанием для одобрения нового препарата «АстраЗенека» послужили результаты двойного слепого рандомизированного исследования III фазы (исследования ZETA), в котором 331 больной с неоперабельным местнораспространенным или метастатическим медуллярным раком щитовидной железы принимал препарат (n=231) или плацебо (n=100). По сравнению с группой плацебо в группе препарата было отмечено статистически значимое увеличение безрецидивной выживаемости.
«Мы внедряем инновационные разработки в современную российскую медицину, которые позволят вывести лечение тяжелых онкологических заболеваний на новый уровень. Улучшение здоровья и качества жизни пациентов лежит в основе всего, что мы делаем в компании. Несмотря на ограниченное число пациентов, для которых предназначены такие препараты, спасенные с их помощью жизни бесценны с общечеловеческой точки зрения», - отмечает медицинский директор «АстраЗенека Россия» Карин Оттер.
