Ученые из Научно-технологического университета "Сириус" в Краснодарском крае смогли найти решение для излечения детей от слепоты, как сообщается в журнале "Сириус".
Результатом работы специалистов стало создание нового модифицированного вектора для генной терапии амавроза Лебера - генетического заболевания сетчатки глаза, приводящего к серьезному ухудшению зрения и слепоте в возрасте 30-40 лет.
На данный момент для лечения амавроза Лебера II типа применяется препарат Luxturna, разработанный в США в 2027 году. Этот препарат воздействует на ген RPE65. Однако, поскольку существуют и другие типы амавроза Лебера, попытки вернуть зрение детям продолжаются в настоящее время, говорится в сообщении.
Отмечается, что главная трудность при разработке лекарства заключается в вызове иммунного ответа. Российские ученые хотят решить эту проблему, внеся изменения в экспрессионную кассету с доставленным терапевтическим геном.
В итоге, специалисты из лаборатории «Сириус» создали улучшенную последовательность вектора, которая оказалась эффективной. Это могло бы быть полезным при разработке препаратов от наследственных заболеваний, включая слепоту.
