Сколковский резидент будет изучать наследственные неизлечимые нейродегенеративные заболевания и лекарственные средства на основе клеток человека.
Речь идет о «дочке» Института Стволовых клеток человека (ОАО «ИСКЧ) – компании ООО «НекстГен». Компания занимается научными исследованиями и разработками в области генной и клеточной терапии, разрабатывает методы лечения наследственных заболеваний с применением современных вспомогательных репродуктивных технологий. Кроме того, «дочка» ИСКЧ работает над тест-системами (чипами) для ДНК-диагностики наследственных заболеваний и предрасположенности к ним.
Компания получила статус резидента Сколково в кластере биомедицинских технологий, сообщает пресс-служба ИСКЧ. В этом статусе «НекстГен» реализует проект «Разработка технологии создания тест-системы для поиска лекарственных средств и изучения патогенеза заболеваний». Проект направлен на создание клеточных моделей наследственных нейродегенеративных заболеваний и тест-систем, предназначенных для изучения лекарственных средств на основе клеток человека. В качестве целевых заболеваний выбраны наиболее распространенные заболевания, для которых пока нет эффективных методов лечения.
Напоминим, что нейродегенеративные заболевания – это большая группа заболеваний преимущественно позднего возраста, для которых характерна медленно прогрессирующая гибель определенных групп нервных клеток и постепенно нарастающая атрофия соответствующих отделов головного и/или спинного мозга. Наиболее известные представители этого класса заболеваний человека – болезни Альцгеймера, Паркинсона, Гентингтона, Пика.
Пока что эти и другие патологии нервной системы неизлечимы, хотя в научных разработках наметился прогресс. Так, российские исследователи из Научного центра неврологии РАМН с помощью геннотерапевтического препарата замедлили развитие бокового амиотрофического склероза (БАС). А биологи и генетики из научных центров США под руководством Кристена Бринненда (Kristen J. Brennand) из Института биологических наук Солка (Salk Institute for Biological Studies) вырастили фрагмент шизофренического мозга в лаборатории. Такие «мозги» необходимы не только для экспериментов, но и для клинической практики – для подбора индивидуальной схемы лечения каждому пациенту. Российские группы исследователей тоже выращивают в чашках Петри модели больных нейронов – болезни Альцгеймера и Паркинсона.
Однако многие наследственно обусловленные мультифакторные заболевания человека остаются слабо изученным из-за сложной генетической составляющей патологий. И из-за отсутствия адекватных моделей, необходимых как для изучения самой болезни, так и для поиска новых лекарственных средств. Поэтому попытки лечения часто оказываются неэффективными.
Так, согласно информации ИСКЧ, примерно 50% новых разрабатываемых во всем мире лекарственных средств не доходят до рынка из-за низкой эффективности. Это приводит к ежегодным убыткам, оцениваемым в 8-10 млрд. долларов. Существующие же на рынке современные лекарственные препараты предоставляют только ограниченную помощь пациентам, облегчая определенные симптомы. Более того, они часто вызывают серьезные побочные эффекты, и, видимо, не препятствуют естественному развитию болезни.
Участники проекта считают, что тест-системы позволят найти «ахиллесову пяту» неизлечимых заболеваний и предложить пациентам соответствующую эффективную терапию.
