Для лечения больных гемофилией закуплен препарат, не прошедший испытаний

Текст: Анастасия Мартынова/Infox.ru

Вокруг регистрации отечественного препарата для лечения гемофилии «Коагил-VII» развернулось активное обсуждение, ведь поставки в регионы Минздравсоцразвития планирует начать в течение ближайших двух недель, а препарат не прошел необходимых клинических испытаний.

Рожденный с болезнью

Гемофилия, или низкая свертываемость крови, -- тяжелое хроническое заболевание, с которым человек вынужден жить всю жизнь. Из-за нарушений свертываемости крови могут происходить кровоизлияния, как спонтанные, так и в результате травмы, в любые ткани и органы больного, например суставы, мышцы, сердце, мозг, печень и т. д. Без получения препаратов, нормализующих процесс свертывания крови, резко возрастает опасность гибели больного от кровоизлияний в жизненно важные органы, даже при незначительном ушибе или травме. Продолжительность его жизни напрямую зависит от имеющихся в распоряжении лекарств и качества медицинской помощи.

Каждую секунду такой человек может оказаться перед опасностью кровотечения, и остановить его может только эффективное и надежное лекарственное средство, которое пациенты с гемофилией должны всегда иметь под рукой. А что же делать, если уверенности в препарате нет?

Доверяй, но проверяй

ГемофилияПередается по наследству. Связана с нарушением коагуляции (свертывания крови). В настоящее время в России более 7000 пациентов с гемофилией, которые используют факторы свертывания крови, изготавливаемые из плазмы крови или генно-инженерным путем.

Для лечения одной из форм гемофилии (ингибиторной формы гемофилии А, связанной с мутацией в Х-хромосоме) в декабре 2009 года Минздравсоцразвития был закуплен отечественный препарат «Коагил VII» (эптаког-альфа-активированный), выпускаемый компанией «Лекко». Вокруг него и разгорелись споры о корректности регистрации и применения средства, не прошедшего должных клинических испытаний.

25 января министру Минздравсоцразвития РФ Татьяне Голиковой Всероссийским союзом общественных объединений пациентов и Всероссийским обществом гемофилии было направлено открытое письмо. В нем авторы просят приостановить регистрацию препарата в связи с отсутствием необходимых для подтверждения его эффективности клинических испытаний. Как подтвердил директор Гематологического научного центра РАМН академик Андрей Воробьев в интервью Infox.ru, «Коагил-VII» прошел лишь первый этап испытаний с участием всего шести пациентов. Действие препарата на остановку кровотечения исследовано не было, так же как и его применение у детей. При этом «Коагил-VII» сравнивался с препаратом «Новосэвен», компании «Ново Нордиск АО», который прошел все этапы клинических испытаний и применяется в клинической практике уже более десяти лет. Действующее вещество препарата «Новосэвен» также эптаког-альфа-активированный, предназначенный для остановки кровотечений и профилактики их развития у пациентов с гемофилией А. При этом его эффективность изучали как вне кровотечения, так и в условиях кровотечения.

Защита пациентовВсероссийский союз общественных объединений пациентов объединяет более десяти российских организаций пациентов, в которые входят больные муковисцидозом, рассеянным склерозом, гемофилией, болезнью Гоше, онкогематологическими заболеваниями, низкорослостью, мукополисахаридозом, ревматологическими заболеваниями, эпилепсией. Союз был образован 11 декабря 2009 года для защиты прав пациентов и развития взаимодействия общества и государства в данной сфере.

Необходимо помнить, что новые препараты факторов свертывания крови, такие как «Коагил-VII», производимые из человеческой плазмы или генно-инженерным путем (биотехнологические препараты), не являются дженериками, то есть не могут считаться аналогами уже зарегистрированных лекарств, и при регистрации таких препаратов необходимо проводить полный цикл клинических испытаний в соответствии с практикой, принятой в ЕС и США.

Защитить права

Сопредседатель Всероссийского союза пациентов и президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулев дал комментарий корреспонденту Infox.ru: «Коагил-VII был зарегистрирован только в середине декабря 2009 года, при этом уже 30 декабря он выиграл на аукционе 94% потребности в данном лекарственном средстве, то есть пациенту практически не оставлено выбора: все аптеки будут иметь в наличии только данный препарат. Пациенты с гемофилией будут вводить «Коагил-VII» в домашних условиях для остановки кровотечения -- недостаточная эффективность или серьезные побочные эффекты могут привести к тяжелым последствиям вплоть до гибели больного. К сожалению, мы не имеем доступа к файлам регистрации препарата, а в общем доступе информацию о препарате пациенту сейчас найти практически невозможно. Мы не говорим, что данное лекарственное средство неэффективно или опасно, мы просто хотим, чтобы все необходимые клинические свойства были подтверждены соответствующими исследованиями. Пациент с гемофилией должен быть уверен в надежности средства, к которому он прибегает в случае кровотечения, при гемофилии всегда опасного для жизни». Члены Всероссийского союза пациентов и Всероссийского общества гемофилии убеждены, что нарушения регистрации одного препарата сегодня могут дискредитировать всю программу правительства России по развитию отечественного фармацевтического производства и так или иначе коснутся пациентов и с другими заболеваниями.