Регулярные инъекции препаратов на основе рекомбинантных белков можно заменить трансплантатами – сосудами, которые самостоятельно будут впрыскивать лекарство в кровь. Исследователи из Детского госпиталя в Бостоне (Children's Hospital Boston) показали: генетически модифицированные сосуды могут синтезировать лекарство «по востребованию».
Сам себе биореактор
Технология, описанная в новом выпуске журнала Blood, может быть использована для лечения пациентов с гемофилией, гепатитом С, рассеянным склерозом и другими сложными патологиями, лечение которых требует белковых лекарств, объясняют авторы исследования.
Так, причина гемофилии (наследственного нарушения процессов свертывания крови) – это дефицит в плазме одного из факторов свертывания (фактора VIII или IX при гемофилии А и В, соответственно). Поэтому для лечения таких пациентов требуются белки – факторы свертывания крови VIII и IX.
Рассеянный склероз (РС) – заболевание, связанное с атакой иммунной системы на клетки головного и спинного мозга, которые у здорового человека отделены от защитной системы организма гематоэнцефалическим барьером. А гепатит С – это вирусное заболевание печени. Для лечения пациентов с гепатитом или РС необходимы интерфероны – тоже белки.
«Рекомбинантные белки для лечения пациентов с этими и другими заболеваниями получают в биореакторах, с использованием культуры клеток», – объясняет один из авторов исследования профессор Мелеро-Мартин (Melero-Martin). Но ученые считают, что пациент может быть сам себе биореактором: «Почему бы не заставить клетки пациента синтезировать эти лекарства самостоятельно?»
К числу пациентов, которым необходимы дорогостоящие белковые препараты, относятся и люди с онкологическим заболеваниями.
Сосуды сработали как почки
В статье, опубликованной в Blood, ученые представляют экспериментальное подтверждение того, что сосуды могут самостоятельно «делать внутривенные инъекции» – впрыскивать лекарство в кровь.
В эксперименте команда профессора Мелеро-Мартина лечила мышей с анемией – малокровием. Ученые вырастили в животных кровеносные сосуды, способные синтезировать эритропоэтин – гормон, активизирующий продукцию красных кровяных клеток (эритроцитов).
Для этого они использовали человеческие клетки, выстилающие полость кровеносных и лимфатических сосудов и полости сердца – эндотелиальные клетки. В эндотелиальных клетках ученые активизировали ген, запускающий синтез эритропоэтина. Усовершенствованные сосудистые клетки заработали, словно почки или эмбриональная печень: в ответ на гипоксию они начали выделять эритропоэтин.
Впрочем, ученые не выращивали сосудистую сеть. Ход эксперимента был несколько иным: они смешали модифицированные эндотелиальные клетки с гелем и стволовыми мезенхимальными клетками (из стромы костного мозга). Такой коктейль ввели мышам под кожу. Уже через неделю из суспензии клеток и геля выросли новые сосуды, способные работать по-почечному.
Специалисты подтвердили: новые сосуды устраняют анемию, вызванную радиацией и патологиями почек. Теперь, надеются исследователи, можно всерьез думать о том, как заменить регулярные инъекции новыми сосудами.
С подробностями эксперимента можно будет ознакомиться в статье Induction of erythropoiesis using human vascular networks genetically engineered for controlled erythropoietin releas.
