Молекулу, останавливающую развитие редкого наследственного заболевания – муковисцидоза – обнаружили ученые из Северной Каролины. Благодаря их открытию, через несколько лет медики могут научиться полностью излечивать больных с таким диагнозом.
Ученые из Университета Дьюка в Северной Каролине (США) открыли молекулу, способную ослаблять симптомы муковисцидоза. Об этом сообщает портал Medical Xpress.
Муковисцидоз - наследственное заболевание, характеризующееся поражением желез внешней секреции, тяжёлыми нарушениями функций органов дыхания и желудочно-кишечного тракта. Легкие и поджелудочная железа при этом заполняются слизью, мешая процессу дыхания и усвоению питательных веществ из еды. Болезнь возникает из-за дефектного белка CFTR, нарушающего водно-солевой баланс.
При помощи компьютерной программы исследователи воспроизвели в формате 3D модель этого белка, и обнаружили молекулярную структуру, способную заблокировать его действие. Эта молекула была синтезирована и помещена в клетки человека с муковисцидозом. Это позволило заблокировать действие CFTR и на 15% увеличить способность клеток к поддержанию здорового уровня солей и воды.
«Генетический механизм возникновения муковисцидоза известен с 1985 года. Теперь, понимая его биохимию, можно создать лекарства для лечения этой болезни», - сказал автор исследования Брюс Доналд.
По мнению специалистов, через несколько лет новая молекулярная комбинация, возможно, сможет использоваться для лечения. Однако для этого должны пройти клинические испытания на людях.
